Os "fármacos de ácidos nucleicos" utilizan "ácidos nucleicos", que se refiren a substancias como o ADN e o ARN que controlan a información xenética, como drogas.Estes permiten dirixirse a moléculas como o ARNm e o miARN que non se poden dirixir con fármacos tradicionais de baixo peso molecular e con anticorpos, e hai unha gran expectativa para estes fármacos como fármacos de próxima xeración.A investigación activa está a levarse a cabo a nivel mundial xa que se espera que conduza á creación de fármacos que antes eran intratables.
Por outra banda, sinalouse que o desenvolvemento de fármacos de ácidos nucleicos ten problemas que superar, incluíndo "(i) inestabilidade das moléculas de ácidos nucleicos no corpo", "(ii) preocupacións por reaccións adversas aos medicamentos" e "(iii) dificultade no sistema de administración de medicamentos (DDS)".Así mesmo, as empresas xaponesas están a un paso atrás no desenvolvemento de fármacos de ácidos nucleicos debido á monopolización das patentes dominantes de ácidos nucleicos por parte de empresas en Europa e EE.UU., causando interferencias co desenvolvemento xaponés.
Características dos fármacos de ácidos nucleicos
"Fármacos de ácido nucleico" é unha tecnoloxía de descubrimento de fármacos de próxima xeración cun mecanismo de acción completamente diferente ao dos produtos farmacéuticos tradicionais.Tamén posúe a capacidade de fabricarse facilmente en moléculas de tamaño moderado e o potencial de mostrar unha eficacia e seguridade que superan as dos fármacos de anticorpos.Debido a estas características, existe a expectativa de que os fármacos de ácidos nucleicos se apliquen no cancro e as enfermidades hereditarias que antes eran difíciles de tratar, así como en enfermidades como a gripe e as infeccións virais.
Tipos de fármacos ácidos nucleicos
Os fármacos de ácidos nucleicos que utilizan ADN e ARN inclúen aqueles que teñen como obxectivo os ácidos nucleicos na fase na que se sintetiza a proteína a partir do ADN do xenoma (como o ARNm e o miARN) e os que teñen como obxectivo a proteína.
Tipos e características dos fármacos de ácidos nucleicos (fármacos para profilaxe e tratamento)
Existen fármacos de ácidos nucleicos con diferentes tipos e características segundo os obxectivos e mecanismos de acción.
| Tipo | Obxectivo | Lugar de acción | Mecanismo de acción | Resumo |
| siRNA | ARNm | Dentro da célula (citoplasma) | escisión do ARNm | ARN de dobre cadea con escisión do ARNm homólogo aosecuencia (ARNsi), ARN monocatenario (ARNsh), etc.con efecto segundo o principio de RNAi |
| miRNA | microARN | Dentro da célula (citoplasma) | substitución de microARN | ARN bicatenario, miARN de ARN monocatenario en horquillaou o seu mímico utilízase para reforzar a función do miARN deterioradopor trastornos |
| Antisentido | ARNm miRNA | Dentro da célula (no núcleo, citoplasma) | Degradación de ARNm e miARN, inhibición do empalme | ARN/ADN monocatenario que se une ao ARNm dianae miARN para causar degradación ou inhibición,ou actúa para saltar o exón ao empalmar |
| Aptamer | Proteína (proteína extracelular) | Fóra da cela | Inhibición funcional | ARN/ADN monocatenario que se une á proteína dianadun xeito similar aos anticorpos/ADN |
| Señuelo | Proteína (factor de transcrición) | Dentro da célula (no núcleo) | Inhibición da transcrición | ADN bicatenario con idéntica secuencia ao sitio de uniónpara o factor de transcrición, que se une ao factor de transcricióndo xene afectado para suprimir o xene diana |
| Ribozima | ARN | Dentro da célula (citoplasma) | Escisión de ARN | ARN monocatenario con función enzimática para a unión e a escisiónde ARN diana |
| CpG oligo | Proteína (receptor) | Superficie celular | Inmunopotenciación | Oligodesoxinucleótido con motivo CpG (ADN monocatenario) |
| Outra | - | - | - | Fármaco ácido nucleicos distintos dos enumerados anteriormente que actúan paraactivar a inmunidade innata, como PolyI:PolyC (ARN de dobre cadea)e antíxeno |
Hora de publicación: 25-Xul-2023
